Bệnh đã và đang được điều trị bằng tế bào gốc bao gồm:

Tiểu đường [78]

Rheumatoid viêm khớp [78]

Bệnh Parkinson [78]

Bệnh Alzheimer [78]

Viêm xương khớp [78]

Tai biến mạch máu não và chấn thương sọ não [79]

Khuyết tật do rối loạn bẩm sinh [80]

Tổn thương tủy sống [81]

Nhồi máu cơ tim [82]

Điều trị chống ung thư [83]

Hói [84]

Thay thế răng bị mất [85]

Hạn chế thính giác [86]

Phục hồi thị lực [87] và sửa chữa hư hỏng cho giác mạc [88]

Xơ cứng động mạch [89]

Bệnh Crohn [90]

Điều trị vết thương [91]

Sự vô sinh do thiếu tế bào gốc tinh trùng [92]

Nghiên cứu đang được tiến hành để phát triển các nguồn khác nhau cho tế bào gốc, và áp dụng các phương pháp điều trị tế bào gốc cho các bệnh và điều kiện thoái hoá thần kinh, tiểu đường, bệnh tim và các điều kiện khác.[93] Nghiên cứu cũng đang được tiến hành trong việc tạo ra các organoids bằng việc sử dụng các tế bào gốc, điều này sẽ giúp hiểu rõ hơn về sự phát triển của con người, sự hình thành cơ thể và mô hình hóa các bệnh của con người.[94]

Trong những năm gần đây, sự phát triển của hoa học đã thành công trong việc cô lập và tạo ra các tế bào gốc phôi thai, cũng như việc tạo ra các tế bào gốc bằng cách chuyển nhân tế bào soma hay các kỹ thuật tạo ra các tế bào gốc iPS. Điều này gây ra các cuộc tranh luận xung quanh vấn đề phá thai, chính trị và nhân bản con người.

Nhiễm độc gan và tổn thương gan gây ra do thuốc là nguyên nhân chiếm số lượng đáng kể trong các thất bại của việc thử nghiệm thuốc mới. Điều này làm nổi bật sự cần thiết của việc sử dụng tế bào gốc để biệt hoá thành các tế bào gan có khả năng phát hiện độc tính sớm trong quá trình phát triển thuốc.[95]